血液疾患

サラセミアのさまざまな治療オプション|

サラセミアは、体がヘモグロビン(Hb)を生成できなくなる遺伝性の血液疾患です。その結果、彼らは貧血を経験するでしょう。よく聞かれる質問は、この病気を治すことができるかということです。もしそうなら、サラセミアの人々のための治療の選択肢や薬は何ですか?

サラセミアは治すことができますか?

サラセミアの原因は、体内の遺伝子変異です。これは、この変異遺伝子を持っている家族で生まれた人がサラセミアを発症するリスクが高いことを意味します。

それで、これは遺伝性の病気なので、サラセミアは治すことができますか?

答えはもちろんできます。ただし、選択肢は非常に限られており、リスクが高くなります。

これまで、サラセミアを完全に治療できる唯一の治療法は骨髄移植です。

残念ながら、適切な骨髄ドナーを見つけることは容易ではありません。さらに、骨髄移植(BMT /骨髄移植)はまだ非常に危険であると考えられています。

National Heart、Lung、and Blood Diseaseのウェブサイトによると、専門家はサラセミアを治療および治療できる可能性のある他の治療法をまだ探しています。

たとえば、将来的には、骨髄の幹細胞に正常なヘモグロビン遺伝子を挿入できる技術が登場する可能性があります。

このように、サラセミアの人々の体は健康な赤血球とヘモグロビンを生産することができると期待されています。

研究者たちはまた、出生後に胎児のヘモグロビンを作る人の能力を刺激する方法を研究しています。

このタイプのヘモグロビンは胎児と新生児に見られます。出生後、体は成人のヘモグロビンを作ることに切り替わります。

より多くの胎児ヘモグロビンを作ることは健康な成人ヘモグロビンの不足を補うかもしれません。

サラセミアにはどのような治療法がありますか?

治療はサラセミアの種類と各患者の重症度によって異なります。

アルファとベータの両方のマイナーなサラセミアを持つ人々は、通常、サラセミアの軽度の症状のみを示すか、まったく症状を示しません。

この状態の人は、ほとんど治療を必要としないか、まったく治療を必要としないかもしれません。

重度または軽度のサラセミアの場合、医師は3種類の標準治療、すなわち輸血、鉄キレート療法( 鉄キレート療法 )、および葉酸サプリメント。

開発された、またはテスト中の他の治療法は、あまり使用されません。

サラセミアの治療法の選択肢

以下は、サラセミアの人々が行うことができるいくつかの治療オプションです。

1.輸血

赤血球輸血は、中等度または重度のサラセミアを患っている人々の治療の中心です。

この治療法は、正常なヘモグロビンを持つ健康な赤血球の数を増やすことができます。

輸血中、健康な血液が体内に入るまで、針を使用して血管の1つに静脈内(IV)を挿入します。

この手順には通常1〜4時間かかります。赤血球は約120日しか持続しません。

したがって、赤血球の健康的な供給を維持するために、輸血を繰り返す必要があるかもしれません。

ヘモグロビンH病またはベータサラセミア中間体のある人は、特定の条件下で輸血が必要になる場合があります。

たとえば、感染症やその他の病気がある場合、または倦怠感を引き起こす重度の貧血がある場合です。

ベータサラセミアメジャー(クーリー貧血)の人は、定期的な輸血が必要になる場合があります(2〜4週間ごと)。

この輸血は、ヘモグロビンと赤血球の正常なレベルを維持するのに役立ちます。

輸血は、気分を良くし、日常生活を楽しみ、通常の生活を送るのに役立ちます。

この治療法は生命の安全には非常に役立ちますが、非常に費用がかかり、感染症やウイルス(肝炎など)を感染させるリスクがあります。

それでも、米国では厳格な血液スクリーニングを受けているため、感染やウイルス感染のリスクは非常に低くなっています。

2.鉄キレート療法

赤血球中のヘモグロビンは鉄分が豊富なタンパク質です。

定期的な輸血により、血液中の鉄は肝臓、心臓、その他の臓器などの特定の臓器に蓄積します。

この状態は鉄過剰症または 鉄過剰症 .

この損傷を防ぐために、医師は鉄キレート療法を使用して体から余分な鉄を取り除きます。

サラセミアの鉄キレート療法で使用される2つの主な薬は次のとおりです。

デフォロキサミン

デフェロキサミンは液体のサラセミア薬で、通常は一晩使用される小型のポータブルポンプを介して皮膚の下にゆっくりと投与されます。

このサラセミアの治療には時間がかかり、少し痛みを伴います。サラセミアの患者におけるこの薬の副作用は、視覚および聴覚障害です。

デフェラシロクス

デフェラシロクスは、1日1回服用する錠剤です。このサラセミア薬の副作用は、頭痛、吐き気(胃の不快感)、嘔吐、下痢、関節痛、倦怠感です。

3.葉酸サプリメント

葉酸は、健康な赤血球の形成に役割を果たすビタミンB群の一種です。

医師は、輸血薬や鉄キレート療法に加えて、葉酸サプリメントを推奨しています。

4.血液と骨髄の移植

これに対するサラセミアの治療法は実際に開発されており、テスト段階を経ています。

ただし、インドネシア自体の場合、骨髄移植、別名BMT(骨髄移植)はあまり一般的ではありません。

損傷した幹細胞をドナーからの健康な幹細胞に置き換えるために、血液および骨髄幹細胞移植が行われます。

幹細胞(幹細胞)は、赤血球や他の種類の血液細胞の生成に役割を果たす骨髄内の細胞です。

幹細胞移植はサラセミアを治すことができる唯一の治療法です。

しかし、重度のサラセミアを患っている少数の患者だけが適切なドナーを見つけることができます。

現在の治療法では、中等度から重度のサラセミアの患者が長生きすることができます。しかし、彼らは時々発生する可能性のあるサラセミアの合併症に直面しなければなりません。

サラセミアの治療の重要な部分は、その合併症の治療です。

心臓病や肝臓病、感染症、骨粗鬆症、その他の健康上の問題を治療するには、合併症の治療が必要になる場合があります。